Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) απέρριψε την έγκριση κυκλοφορίας μιας θεραπείας πρώιμης παρέμβασης για τη νόσο Alzheimer, του Leqembi (lecanemab), λόγω ανησυχιών για πρήξιμο του εγκεφάλου και πιθανή αιμορραγία στον εγκέφαλο.
Η δραστική ουσία lecanemab του Leqembi, που χορηγείται με ενδοφλέβια, αναπτύχθηκε από τις εταιρείες Eisai και Biogen ως φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια γνωστική εξασθένηση λόγω της νόσου του Alzheimer (ΝΑ) ή σε πρώιμο στάδιο αυτής.
Το φάρμακο έχει ήδη λάβει έγκριση από έξι ρυθμιστικές αρχές, συμπεριλαμβανομένου του Ομοσπονδιακού Οργανισμού Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και διατίθεται στην αγορά των ΗΠΑ, της Ιαπωνίας και της Κίνας.
«Είμαστε εξαιρετικά απογοητευμένοι από την αρνητική γνωμοδότηση και κατανοούμε ότι αυτό μπορεί να είναι απογοητευτικό και για την ευρύτερη κοινότητα της νόσου του Alzheimer (AD)», δήλωσε ο Chief Clinical Officer της Eisai, Lynn Kramer. «Υπάρχει σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη για νέες καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές που στοχεύουν σε μια υποκείμενη αιτία της εξέλιξης της νόσου».
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑ (CHMP), η οποία συνεδρίασε την περασμένη εβδομάδα (22-25 Ιουλίου), εξέφρασε τις ανησυχίες της για το ενδεχόμενο εμφάνισης οιδήματος ή αιμορραγίας στον εγκέφαλο που προκαλείται από τη χορήγηση του φαρμάκου. Αυτό ήταν πιο έντονο σε όσους είχαν γνωστό γενετικό κίνδυνο ανάπτυξης ΝΑ.
Η CHMP αξιολόγησε τους πιθανούς κινδύνους σε σχέση με τα σχετικά μέτρια οφέλη του φαρμάκου, όπως καταγράφηκαν σε μια μελέτη παρακολούθησης 18 μηνών, η οποία χρησιμοποίησε ένα σύστημα βαθμολόγησης της άνοιας και συνέστησε να μην λάβει άδεια κυκλοφορίας.
«Η επιτροπή έκρινε ότι η παρατηρούμενη επίδραση του Leqembi στην καθυστέρηση της γνωστικής έκπτωσης δεν αντισταθμίζει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών που σχετίζονται με το φάρμακο», αναφέρει η επιτροπή.
«Αντιλαμβανόμαστε ότι το Leqembi δεν είναι ένα θαυματουργό φάρμακο για όλα τα άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ», δήλωσε ο εκτελεστικός διευθυντής της Alzheimer Europe Jean Georges. «Ωστόσο, η ύπαρξη ενός πρώτου φαρμάκου που τροποποιεί τη νόσο, με νέο τρόπο δράσης, αποτελεί αναμφισβήτητη, σημαντική πρόοδο για έναν τομέα που περιμένει νέα φάρμακα για πάνω από δύο δεκαετίες».
Η Alzheimer Europe υποστηρίζει ότι ο ΕΜΑ θα μπορούσε να είχε εγκρίνει το φάρμακο και να είχε ζητήσει ένα σαφές σχέδιο αξιολόγησης κινδύνου για την αντιμετώπιση των πιθανών παρενεργειών ως μέρος της έγκρισης.
14 νέα φάρμακα λαμβάνουν σύσταση
Η επιτροπή συνέστησε 14 νέα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων έξι βιο-ομοειδών προϊόντων για έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και επέκτεινε τις θεραπευτικές ενδείξεις 11 φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένου του πασίγνωστου φαρμάκου για την απώλεια βάρους Wegovy, κατά τη συνεδρίασή της τον Ιούλιο.
Η Novo Nordisk ζήτησε την επέκταση της χρήσης του Wegovy ώστε να συμπεριλάβει την πρόληψη σοβαρών καρδιαγγειακών προβλημάτων, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο, ή του θανάτου από κυκλοφοριακά προβλήματα.
Η CHMP δεν συμφώνησε σε αυτό, καθώς θεώρησε ότι καλύπτεται ήδη από την εγκεκριμένη ένδειξη για τη διαχείριση του βάρους, αλλά θα επιτρέψει στη Novo Nordisk να επικαιροποιήσει τις πληροφορίες του προϊόντος της με τα αποτελέσματα της μελέτης που δείχνουν μείωση του κινδύνου καρδιαγγειακού θανάτου κατά 15%.
«Πιστεύουμε ότι η σύσταση για την επικαιροποίηση της ετικέτας του EMA για το Wegovy αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ανθρώπους που ζουν με καρδιαγγειακά νοσήματα και παχυσαρκία», δήλωσε ο εκτελεστικός αντιπρόεδρος και επικεφαλής ανάπτυξης της Novo Nordisk, Martin Holst Lange.
Είπε ότι οι πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη έδειξαν τη δυνατότητα του φαρμάκου να μειώσει τους κινδύνους σοβαρών ανεπιθύμητων καρδιαγγειακών συμβάντων.
«Το Wegovy έχει τη δυνατότητα να προστατεύσει ζωές», δήλωσε.