Το del-desiran σε ασθενείς με μυοτονική δυστροφία τύπου 1, «δεν κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου» στις μετρήσεις.
Το φάρμακο del-desiran της Novartis για τη διαταραχή μυϊκής δυστροφίας απέτυχε σε μια δοκιμή τελικού σταδίου, την τρίτη απόπειρα σε μία εβδομάδα, με αποτέλεσμα η μετοχή της να κατρακυλά 12%. Η μετοχή του φαρμακευτικού γίγαντα δέχεται πιέσεις και βρίσκεται σε τροχιά για τη χειρότερη ημέρα από τον Μάρτιο του 2020.
Η αποτυχία του del-desiran μετά από δύο «άκυρα» που προηγήθηκαν τις τελευταίες ημέρες: το φάρμακο pelacarsen (πελακαρσένη) απέτυχε να μειώσει τον κίνδυνο καρδιαγγειακών επεισοδίων σε μια δοκιμή τελικού σταδίου, ενώ η Novartis διέκοψε τις δοκιμές μιας πειραματικής κυτταρικής θεραπείας, του rap-cel, μετά τον θάνατο τριών ασθενών.
Το del-desiran σε ασθενείς με μυοτονική δυστροφία τύπου 1, «δεν κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου» στις μετρήσεις υπογράμμισε η φαρμακευτική.
«Η Novartis αξιολογεί το πλήρες σύνολο δεδομένων της μελέτης HARBOR και θα συνεργαστεί με τις υγειονομικές αρχές για να καθορίσει την καταλληλότερη πορεία ανάπτυξης για το del-desiran», επεσήμανε.
Το del-desiran είναι μία από τις τρεις θεραπείες αντισωμάτων με συζευγμένα ολιγονουκλεοτίδια που προστέθηκαν στο νευρομυϊκό δίκτυο της Novartis όταν εξαγόρασε την Avidity Biosciences για περίπου 12 δισ. δολάρια πέρυσι.
«Η ανάπτυξη θεραπειών για μια σύνθετη ασθένεια όπως η μυοτονική δυστροφία τύπου 1 παραμένει δύσκολη και οι αποτυχίες αποτελούν μέρος της επιστημονικής προόδου», υπογράμμισε ο Σριχάμ Αραντγιέ, πρόεδρος ανάπτυξης και επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Novartis.
«Καθώς συνεχίζουμε να αξιολογούμε το πλήρες σύνολο δεδομένων από τη μελέτη HARBOR, παραμένουμε αφοσιωμένοι στον εντοπισμό της καταλληλότερης αναπτυξιακής πορείας για το φάρμακο del-desiran και στην προώθηση καινοτόμων προσεγγίσεων για άτομα που ζουν με [μυοτονική δυστροφία] και άλλες σοβαρές νευρομυϊκές παθήσεις» τόνισε.
Παράλληλα, η Novartis εξακολουθεί να αναμένει ότι οι πωλήσεις της θα αυξηθούν κατά 5% έως 6% ετησίως, κατά μέσο όρο, μέχρι το 2030. Ωστόσο, οι αναλυτές αμφισβητούν τις προοπτικές της μετά τα σημερινά αποτελέσματα.
Ο στόχος ανάπτυξης της Novartis «πιθανότατα θα θεωρηθεί ανέφικτος χωρίς περαιτέρω συγχωνεύσεις και εξαγορές, κάτι που τώρα αμφισβητείται ξανά», ανέφερε η ερευνητική ομάδα μετοχών της Jefferies.
Οι αναλυτές της Barclays δήλωσαν ότι το del-desiran και το pelacarsen αντιπροσώπευαν περίπου 5 δισ. δολάρια σε ευκαιρίες πωλήσεων.